- На сегодняшний день патогенетической терапии данного заболевания не разработано.
Болезнь Нимана Пика, тип С
- При болезни Нимана Пика Тип С в РФ используется болезнь модифицирующая терапия - миглустат
- Миглустат - ингибитор глюкозилцерамидсинтазы, фермента ответс