• На сегодняшний день  патогенетической терапии данного заболевания не разработано.

Болезнь Нимана Пика, тип С

• При болезни Нимана Пика Тип С в РФ используется болезнь модифицирующая терапия - миглустат
• Миглустат - ингибитор глюкозилцерамидсинтазы, фермента ответс