Дефицит фосфоглицераткиназы

Введение
  • Гликоген - это полимерная форма глюкозы, служащая для накопления глюкозы в целях хранения и дальнейшего использования при необходимости.
  • Он состоит из цепочек, в которых молекулы глюкозы связаны друг с другом мостиками между 1 и 4 атомами углерода, при этом на каждые 4-10 остатков имеется связь между 1 и 6 атомами углерода.
  • Гликоген синтезируется во время потребления пищи, богатой углеводами, и расходуется, когда возрастает потребность в глюкозе либо общая энергетическая потребность организма.
  • Существует несколько видов врожденных дефектов метаболизма гликогена, связанных с мутациями в генах, контролирующих синтез белков, участвующих в синтезе, распаде или расходовании гликогена.
  • Заболевания, приводящие к аномальному накоплению гликогена, называются болезни накопления гликогена (БНГ), или гликогенозы.
  • Гликоген в основном накапливается в печени и мышцах.
  • Главные проявления нарушения метаболизма гликогена в печени - это гипогликемия и гепатомегалия, а первичные проявления поражения мышц - это крампи (болезненные мышечные сокращения, «судороги»), сниженная толерантность к физической нагрузке, быстрая утомляемость и прогрессирующая мышечная слабость.
  • Фосфоглицераткиназа - это фермент, канализирующий превращение 1,3-дифосфоглицерата в 3-фосфоглицерат, при этом происходит синтез одной молекулы АТФ.
  • Дефицит фосфоглицераткиназы известен как гликогеноз IX типа (GSD IX) или болезнь накопления гликогена IX типа.
  • Дефицит фосфоглицераткиназы (MIM #311800) приводит к трем различным клиническим проявлениям.
Генетика
Клиника
Диагностика
Лечение
Резюме