Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это аутосомно-рецессивное нервно-мышечное заболевание, вызываемое дегенерацией клеток передних рогов спинного мозга и двигательных ядер в нижнем стволе головного мозга. Оно проявляется гипотонией и слабостью мышц, приводя к прогрессирующей мышечной атрофии. Спинальная мышечная атрофия делится на несколько типов, из которых наиболее известны тип 1 (острая форма) и типы 2 и 3, которые имеют более позднее начало и менее тяжелое течение.