Метахроматическая лейкодистрофия [дети]

Лечение метахроматической лейкодистрофии включает:

  • Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
    • здоровые донорские клетки, мигрируют в мозг реципиентов, ингелируют и экспрессируют арилсульфатазу А (ARSA).
    • Необходим аллоген