- Нейрональные цероидные липофусцинозы (НЦЛ) — группа генетически детерминированных прогрессирующих нейродегенеративных заболеваний с преимущественно аутосомно-рецессивным типом наследования, липидозов, обусловленных аномальным накоплением липофусцин-подобных веществ в клетках.
- Существует несколько типов НЦЛ, из которых только для НЦЛ-2 разработано патогенетическое лечение.
- В данной статье будет описано лечение НЦЛ-2, однако лечение других НЦЛ аналогичное, за исключением патогенетического лечения.
Патогенетическое лечение