Врожденные нарушения метаболизма

Введение
  • Наилучший исход для детей с наследственными нарушениями обмена веществ зависит от раннего выявления признаков и симптомов, своевременного обследования и направления в специализированный центр, имеющий опыт диагностики и лечения этих заболеваний.
  • Задержка в диагностике может привести к острым метаболическим нарушениям, прогрессирующим неврологическим нарушениям и даже смерти.
  • Для подтверждения диагноза конкретного нарушения обычно требуется специализированное обследование, которое должно проводиться после консультации со специалистом по генетике или метаболизму.
  • В данной статье описано ведение пациентов с подозрением на врожденные нарушения метаболизма, а именно:
    • Клиническая оценка состояния пациента
    • Лабораторная диагностика:
      • аминоксилоты плазмы
      • органические кислоты мочи
      • лактат и пируват
      • ацилкарнитиновый профиль
      • молекулярно-генетическое тестирование
    • Ведение пациента с типичными симптомами:
      • задержка развития
      • гепатоспленомегалия
      • кардиомиопатия
      • миопатия скелетных мышц
Клиническая оценка
Лабораторная оценка
Оценка типичных изменений
Разделы:
Неврология